Lipfendra se administra una vez al día como complemento de dieta y ejercicio. El tratamiento bloquea la interacción de la proteína PCSK9 con los receptores de LDL, lo que ayuda al organismo a retirar colesterol de la sangre. Su autorización se basó en los ensayos fase 3 CORALreef Lipids y CORALreef HeFH, en los que alcanzó una disminución del LDL de 56% y 59%, respectivamente, frente a placebo a las 24 semanas. El descenso de 60% referido por Merck corresponde a un análisis posterior de los datos del estudio CORALreef Lipids.

En el estudio con personas con hipercolesterolemia, el perfil de seguridad fue similar al placebo. Entre pacientes con hipercolesterolemia familiar heterocigota, los eventos reportados con mayor frecuencia que con placebo fueron diarrea —7% frente a 2%— y mareo —9% frente a 4%—. La compañía mantiene en curso una investigación para determinar si el fármaco también reduce infartos, accidentes cerebrovasculares y muertes cardiovasculares; ese beneficio aún no está demostrado para la versión oral.

Merck informó que el precio de lista en Estados Unidos será de 315 dólares por un suministro de 30 días. La aprobación de la FDA no implica disponibilidad ni autorización automática en México. El medicamento deberá ser indicado por personal médico; no sustituye por cuenta propia tratamientos como las estatinas.